Dictamen Preliminar de Evaluación de Tecnología Sanitaria N° 001-DETS-IETSI-2024. Eficacia y seguridad de ataluren en pacientes con diagnóstico de distrofia muscular de uchenne portadores de una mutación sin sentido en el gen de distrofina (Actualización)

• Autores: Seguro Social de Salud (EsSalud). Instituto de Evaluación de Tecnologías en Salud e Investigación (IETSI). Dirección de Evaluación de Tecnologías Sanitarias, Santillana Callirgos, Juan Alberto, Cabrera Toro, Karina Roxana, Huapaya Cabrera, Alejandro Hector, Gendrau Castillo, Lucy Jesus, Mejia Santibañez, Jhonatan Ricardo
• Fecha de Publicación: 2024
• Institución: Seguro Social de Salud
• Repositorio: ESSALUD-Institucional
• Lenguaje: español
• OAI Identifier: oai:repositorio.essalud.gob.pe:20.500.12959/5093
• Enlace del recurso: https://hdl.handle.net/20.500.12959/5093
• Nivel de acceso: acceso abierto
• Materia: Análisis costo-beneficio; Eficacia; Distrofia Muscular de Duchenne; Fibrosis quística; Regulador de conductancia de transmembrana de fibrosis quística; Distrofina; https://purl.org/pe-repo/ocde/ford#3.01.05; https://purl.org/pe-repo/ocde/ford#3.03.02

En este documento se plasma la evaluación de la eficacia y seguridad del uso del ataluren en pacientes con diagnóstico de distrofia muscular de uchenne portadores de una mutación sin sentido en el gen de distrofina; cuyos resultados sustentaron la no aprobación del uso de esta tecnología sanitaria en EsSalud.