Dictamen Preliminar de Evaluación de Tecnología Sanitaria N° 020-SDEPFYOTS-DETS-IETSI-2016. Seguridad y eficacia de ataluren en pacientes con diagnóstico de distrofia muscular de duchenne portadores de una mutación sin sentido en el gen de distrofina

• Autores: Seguro Social de Salud (EsSalud). Instituto de Evaluación de Tecnologías en Salud e Investigación (IETSI). Dirección de Evaluación de Tecnologías Sanitarias. Subdirección de Evaluación de Productos Farmacéuticos y otras Tecnologías Sanitarias, Fiestas Saldarriaga, Fabián Alejandro, Castro Reyes, Maribel Marilú, Román Morillo, Yuani Miriam, Burela Prado, Paula Alejandra, Peralta Aguilar, Verónica Victoria, Vidal Domínguez, Gabriel, Huanca Payehuanca, David J., Caparó Oblitas, Rubén Leonidas
• Fecha de Publicación: 2016
• Institución: Seguro Social de Salud
• Repositorio: ESSALUD-Institucional
• Lenguaje: español
• OAI Identifier: oai:repositorio.essalud.gob.pe:20.500.12959/2468
• Enlace del recurso: https://hdl.handle.net/20.500.12959/2468
• Nivel de acceso: acceso abierto
• Materia: Codón sin sentido; Distrofia muscular de duchenne; Proteínas asociadas a la distrofina; Eficacia; Análisis costo-beneficio; https://purl.org/pe-repo/ocde/ford#3.03.02; https://purl.org/pe-repo/ocde/ford#3.01.05; https://purl.org/pe-repo/ocde/ford#3.02.25

En este documento se plasma la evaluación de la eficacia y seguridad del uso del producto farmacéutico ataluren en pacientes con diagnóstico de distrofia muscular de Duchenne portadores de una mutación sin sentido en el gen de distrofina; cuyos resultados sustentaron la no aprobación del uso de esta tecnología sanitaria en EsSalud.