Medicamentos huérfanos indicados para el tratamiento de la esclerosis múltiple primaria progresiva en Perú y Estados Unidos: análisis comparativo, propuestas y recomendaciones para mejorar los mecanismos de aprobación en Perú

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La Esclerosis Múltiple Primaria Progresiva (EMPP) es una enfermedad rara y huérfana (ERH), la cual genera un deterioro neurológico constante de las personas sin posibilidad de periodos intermedios de recuperación. Los Medicamentos Huérfanos (MH) son aquellos que se utilizan para el tratamiento de la...

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Detalles Bibliográficos
Autores: Morales Martinez, Erika Mabel, Ruiz Palomino, Jaime Conrado Melchor
Formato: tesis de maestría
Fecha de Publicación:2025
Institución:Universidad Peruana Cayetano Heredia
Repositorio:UPCH-Institucional
Lenguaje:español
OAI Identifier:oai:repositorio.upch.edu.pe:20.500.12866/17037
Enlace del recurso:https://hdl.handle.net/20.500.12866/17037
Nivel de acceso:acceso abierto
Materia:Esclerosis Múltiple
Medicamentos Huérfanos
Regulación Sanitaria
Aprobación de Medicamentos
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description La Esclerosis Múltiple Primaria Progresiva (EMPP) es una enfermedad rara y huérfana (ERH), la cual genera un deterioro neurológico constante de las personas sin posibilidad de periodos intermedios de recuperación. Los Medicamentos Huérfanos (MH) son aquellos que se utilizan para el tratamiento de las ERH. Los mecanismos de aprobación para los MH no se encuentran armonizados o estandarizados de manera global, sino que dependen de lo establecido por la normativa de cada país, la cual se diseña de manera muy particular en cada caso.La presente investigación analiza la situación actual de los mecanismos de aprobación de los MH para el tratamiento de la EMPP tanto en Perú como en Estados Unidos. La elección del caso estadounidense responde a que dicho país cuenta con una Autoridad Reguladora Nacional de Medicamento nivel 4 según la OMS, considerada un referente a nivel mundial; para esto se analizó profundamente las normativas vigentes a diciembre de 2024. Toda la información relacionada a MH de Perú y Estados Unidos se procesó y resumió en tablas de contenido, cuadros resúmenes e infogramas, según corresponda, de forma que se pueda comprender de forma clara y precisa la evolución del marco normativo de los MH, determinar diferencias entre los mecanismos de aprobación para MH e identificar los MH aprobados para el tratamiento de la EMPP registrados en Perú y Estados Unidos. Se generó información actual y relevante y se brinda un análisis detallado sobre los mecanismos de aprobación para MH en Perú y Estados Unidos, información que será de gran ayuda y guía para todos los actores interesados en MH (Agencia Regulatoria, la Academia, empresas nacionales y extranjeras, profesionales del sector salud, pacientes y otros), así como se plantean recomendaciones para que se cumpla más eficientemente los mecanismos de aprobación autorizados para MH indicados para el tratamiento de la EMPP y su rápida implementación para mejorar el acceso de estos medicamentos contribuyendo a la salud pública de la población afectada por estas enfermedades, cabe resaltar que no existen investigaciones similares a esta.
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La elección del caso estadounidense responde a que dicho país cuenta con una Autoridad Reguladora Nacional de Medicamento nivel 4 según la OMS, considerada un referente a nivel mundial; para esto se analizó profundamente las normativas vigentes a diciembre de 2024. Toda la información relacionada a MH de Perú y Estados Unidos se procesó y resumió en tablas de contenido, cuadros resúmenes e infogramas, según corresponda, de forma que se pueda comprender de forma clara y precisa la evolución del marco normativo de los MH, determinar diferencias entre los mecanismos de aprobación para MH e identificar los MH aprobados para el tratamiento de la EMPP registrados en Perú y Estados Unidos. Se generó información actual y relevante y se brinda un análisis detallado sobre los mecanismos de aprobación para MH en Perú y Estados Unidos, información que será de gran ayuda y guía para todos los actores interesados en MH (Agencia Regulatoria, la Academia, empresas nacionales y extranjeras, profesionales del sector salud, pacientes y otros), así como se plantean recomendaciones para que se cumpla más eficientemente los mecanismos de aprobación autorizados para MH indicados para el tratamiento de la EMPP y su rápida implementación para mejorar el acceso de estos medicamentos contribuyendo a la salud pública de la población afectada por estas enfermedades, cabe resaltar que no existen investigaciones similares a esta.Primary Progressive Multiple Sclerosis (PPMS) is a rare or orphan disease (RHD), which generates a constant neurological deterioration of people without the possibility of intermediate recovery periods. Orphan Drugs (OD) are those that are used for the treatment of RHD. The approval mechanisms for OD are not harmonized or standardized globally but depend on the provisions of the regulations of each country, which are designed in a very particular way in each case.This research analyzes the current situation of the mechanisms of approval of OD for the treatment of PPMS in both Perú and the United States. The choice of the U.S. case responds to the fact that this country has a National Drug Regulatory Authority (NDRA) level 4 according to the World Health Organization (WHO), considered a global benchmark; for this, it was made a depth analysis of these regulations in force as of September 2024 will be addressed. All OD-related information from Perú and the United States was processed and summarized in tables of contents, summary tables, and infographics, as appropriate, so that the evolution of the regulatory framework for OD can be clearly and accurately understood, determine differences between OD approval mechanisms, and identify the registered OD approved for the treatment of PPMS, both in Perú and in the United States. It was generated current and relevant information and provide a detailed analysis of the approval mechanisms for OD in Perú and the United States, information that will be of great help and guidance for all actors interested in OD (Regulatory Agency, the Academy, national and foreign companies, health sector professionals, patients and others), as well as to make recommendations to comply more efficiently with the authorized approval mechanisms for OD indicated for treatment of PPMS, and its rapid implementation to improve access to these drugs contributing to the public health of the affected population, it should be noted that there are no similar studies to this one.Submitted by Yazmin Zelaya (yazmin.zelaya.b@upch.pe) on 2025-05-08T17:53:02Z No. of bitstreams: 1 Medicamentos_MoralesMartinez_Erika.pdf: 1859499 bytes, checksum: 18732ce1312db3dc8c223d529a09cd3c (MD5)Approved for entry into archive by Brayhians García (brayhians.garcia@upch.pe) on 2025-05-08T18:29:33Z (GMT) No. of bitstreams: 1 Medicamentos_MoralesMartinez_Erika.pdf: 1859499 bytes, checksum: 18732ce1312db3dc8c223d529a09cd3c (MD5)Approved for entry into archive by Yazmin Zelaya (yazmin.zelaya.b@upch.pe) on 2025-05-08T20:05:53Z (GMT) No. of bitstreams: 1 Medicamentos_MoralesMartinez_Erika.pdf: 1859499 bytes, checksum: 18732ce1312db3dc8c223d529a09cd3c (MD5)Made available in DSpace on 2025-05-08T20:06:07Z (GMT). No. of bitstreams: 1 Medicamentos_MoralesMartinez_Erika.pdf: 1859499 bytes, checksum: 18732ce1312db3dc8c223d529a09cd3c (MD5) Previous issue date: 2025application/pdfspaUniversidad Peruana Cayetano HerediaPEinfo:eu-repo/semantics/openAccesshttps://creativecommons.org/licenses/by-nc-nd/4.0/deed.esEsclerosis MúltipleMedicamentos HuérfanosRegulación SanitariaAprobación de MedicamentosEnfermedades Rarashttp://purl.org/pe-repo/ocde/ford#3.01.05http://purl.org/pe-repo/ocde/ford#3.01.09http://purl.org/pe-repo/ocde/ford#3.02.25http://purl.org/pe-repo/ocde/ford#3.03.02Medicamentos huérfanos indicados para el tratamiento de la esclerosis múltiple primaria progresiva en Perú y Estados Unidos: análisis comparativo, propuestas y recomendaciones para mejorar los mecanismos de aprobación en Perúinfo:eu-repo/semantics/masterThesisreponame:UPCH-Institucionalinstname:Universidad Peruana Cayetano Herediainstacron:UPCHSUNEDUMaestro en Propiedad Intelectual con mención en Derecho FarmacéuticoUniversidad Peruana Cayetano Heredia. Escuela de Posgrado Víctor Alzamora CastroPropiedad Intelectual con mención en Derecho Farmacéutico4135947507837961https://orcid.org/0009-0009-0485-505007865425https://purl.org/pe-repo/renati/type#trabajoDeInvestigacionhttps://purl.org/pe-repo/renati/level#maestro422517Vasquez Soplopuco, Hans DemetrioOrtega Sanabria, Diego FrancoiseEscalante Barrantes, Gonzalo AdrianLICENSElicense.txtlicense.txttext/plain; charset=utf-81859https://repositorio.upch.edu.pe/bitstream/20.500.12866/17037/2/license.txtf0cc608fbbde7146ed2121d53f577bd9MD52ORIGINALMedicamentos_MoralesMartinez_Erika.pdfMedicamentos_MoralesMartinez_Erika.pdfapplication/pdf1859499https://repositorio.upch.edu.pe/bitstream/20.500.12866/17037/1/Medicamentos_MoralesMartinez_Erika.pdf18732ce1312db3dc8c223d529a09cd3cMD5120.500.12866/17037oai:repositorio.upch.edu.pe:20.500.12866/170372025-05-08 15:06:08.088Repositorio Institucional Universidad Peruana Cayetano Herediarepositorio.institucional@oficinas-upch.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