Medicamentos huérfanos indicados para el tratamiento de la esclerosis múltiple primaria progresiva en Perú y Estados Unidos: análisis comparativo, propuestas y recomendaciones para mejorar los mecanismos de aprobación en Perú - Morales Martinez, Erika Mabel (2025)
La Esclerosis Múltiple Primaria Progresiva (EMPP) es una enfermedad rara y huérfana (ERH), la cual genera un deterioro neurológico constante de las personas sin posibilidad de periodos intermedios de recuperación. Los Medicamentos Huérfanos (MH) son aquellos que se utilizan para el tratamiento de las ERH. Los mecanismos de aprobación para los MH no se encuentran armonizados o estandarizados de manera global, sino que dependen de lo establecido por la normativa de cada país, la cual se diseña de manera muy particular en cada caso.La presente investigación analiza la situación actual de los mecanismos de aprobación de los MH para el tratamiento de la EMPP tanto en Perú como en Estados Unidos. La elección del caso estadounidense responde a que dicho país cuenta con una Autoridad Reguladora Nacional de Medicamento nivel 4 según la OMS, considerada un referente a nivel mundial; para esto se analizó profundamente las normativas vigentes a diciembre de 2024. Toda la información relacionada a MH de Perú y Estados Unidos se procesó y resumió en tablas de contenido, cuadros resúmenes e infogramas, según corresponda, de forma que se pueda comprender de forma clara y precisa la evolución del marco normativo de los MH, determinar diferencias entre los mecanismos de aprobación para MH e identificar los MH aprobados para el tratamiento de la EMPP registrados en Perú y Estados Unidos. Se generó información actual y relevante y se brinda un análisis detallado sobre los mecanismos de aprobación para MH en Perú y Estados Unidos, información que será de gran ayuda y guía para todos los actores interesados en MH (Agencia Regulatoria, la Academia, empresas nacionales y extranjeras, profesionales del sector salud, pacientes y otros), así como se plantean recomendaciones para que se cumpla más eficientemente los mecanismos de aprobación autorizados para MH indicados para el tratamiento de la EMPP y su rápida implementación para mejorar el acceso de estos medicamentos contribuyendo a la salud pública de la población afectada por estas enfermedades, cabe resaltar que no existen investigaciones similares a esta.