Efectividad clínica y seguridad a las 12 semanas con la terapia con elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor en pacientes con fibrosis quística en Colombia - Vásquez Sagra, Catalina (2025)
Introducción. La fibrosis quística (FQ) se debe a mutaciones en el gen CFTR. Los moduladores del CFTR, como el elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor (ETI), representan un avance significativo en el tratamiento. Objetivo. Evaluar los resultados clínicos y los eventos adversos asociados con la ETI en pacientes con FQ. Métodos. Se realizó un estudio longitudinal de pacientes ≥6 años con diagnóstico de FQ en un hospital de alta complejidad de Colombia, que recibieron terapia con IET entre febrero de 2022 y agosto de 2023. Se realizaron evaluaciones tres meses después del inicio del tratamiento, analizando variables clínicas y paraclínicas. Resultados. Se incluyeron 26 pacientes (65,7 % mujeres; edad media: 18 ± 8,3 años). Se observaron mejoras significativas (p < 0,05) en el peso (39,2 ± 12,8 kg frente a 42,7 ± 12,7 kg), el IMC (17,4 ± 3,3 kg/m² frente a 18,6 ± 3,1 kg/m²), la frecuencia de tos (4,5 ± 1,7 frente a 1,2 ± 1,2 días), el ppFEV1 (58,2 ± 25,5% frente a 71,7 ± 26,9%) y los niveles de vitamina D (24,8 ± 7,1 ng/mL frente a 28,8 ± 8,6 ng/mL). Los eventos adversos fueron en su mayoría leves; un caso de hipertensión intracraneal requirió la interrupción del tratamiento. Conclusiones. Este estudio destaca los beneficios de la ETI en la mejora de los resultados clínicos de los pacientes con fibrosis quística en Colombia, enfatizando la necesidad de un seguimiento a largo plazo para validar aún más estos hallazgos.