Galsulfasa (Naglazyme (R)) para pacientes con diagnóstico de mucopolisacaridosis tipo VI - Instituto Nacional de Salud (2017)
La evidencia con respecto a galsulfasa para MPS-VI es escasa y de baja calidad metodológica. La gran parte de las evaluaciones de tecnologías sanitarias y guías de práctica clínica consultadas en este informe se basan en un solo ensayo clínico que evidencia mejora en desenlaces de distancias recorridas y escaleras subidas a través de la prueba de caminata de 12 minutos y la prueba de subida de escaleras de 3 minutos. Además, se evidencia disminución del GAG urinario. No existen estudios que midan desenlaces principales para la salud como mortalidad o calidad de vida. El alto costo de esta droga y la falta de evidencia en relación a desenlaces principales como mortalidad y calidad de vida muestran un balance costo efectividad incierto de esta tecnología, con un elevado costo oportunidad. Es imprescindible tomar en cuenta el alto costo de galsulfasa, así como la falta de evidencia en relación a desenlaces importantes como la mortalidad y la calidad de vida, para la decisión de financiar este medicamento en el tratamiento de pacientes con MPS-VI.